Evalúa diferentes dosis.

• Participan pocas personas (voluntarios sanos o pacientes).
• El objetivo principal no es evaluar la eficacia, sino la seguridad.
• Se analiza:
  • Tolerancia y efectos adversos
  • Niveles en sangre y vías de eliminación del fármaco
  • Dosis y vías de administración más adecuadas

En base a estos resultados se determina si el fármaco puede continuar o no sus etapas de desarrollo.

Es el primer uso de la molécula en humanos.

• Participan grupos pequeños (aprox. 20 a 40 personas).
• Se comienza a evaluar la eficacia clínica.
• Se prueban las dosis más seguras definidas en Fase I.
• Se compara con tratamiento estándar o placebo.

En esta etapa se obtiene evidencia inicial sobre la eficacia de la terapia.

Es la fase más extensa y compleja.

• Se realiza en múltiples centros de salud.
• Participan poblaciones más amplias y diversas.
• Puede involucrar distintos países y regiones.

Este diseño multicéntrico e internacional permite evaluar la eficacia y tolerancia de la droga en estudio en diferentes contextos, edades, género, etnias y condiciones clínicas. Aquí se define la eficacia y seguridad del nuevo fármaco y su eventual autorización por las autoridades sanitarias, para salir al mercado.

Es la denominada “Fase de farmacovigilancia”, es el seguimiento alejado en el tiempo con el objeto de registrar nuevos eventos adversos no identificados durante los estudios de registro.

Rigor científico: estudios aleatorizados y doble ciego

Para garantizar resultados confiables:

• La asignación a los grupos es aleatoria (mediante sistemas externos).
• Los estudios suelen ser doble ciego: ni el paciente ni el médico saben qué tratamiento se recibe.
• Esto evita sesgos y asegura comparaciones objetivas.

Evaluación final y aprobación

Una vez finalizadas las fases I-III, los resultados son analizados por agencias regulatorias, las que determinan:

• Si el tratamiento será aprobado
• En qué indicaciones
• Bajo qué condiciones de uso

Solo después de este proceso un tratamiento puede incorporarse a la práctica médica habitual.

Cada tratamiento aprobado, cada medicamento que mejora la calidad de vida o salva vidas, existe gracias a este riguroso proceso previo de investigación.